Yeni deneysel ilaç trigliseridi yüzde 80 düşürdü

Şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında yürütülen SHASTA-3 ve SHASTA-4 adlı iki faz‑3 çalışması, 24 ülkede toplam 757 katılımcıyı kapsadı. Katılımcıların ortalama yaşı 53 ve kan trigliseridleri 500 mg/dL ve üzerindeydi. Üç ayda bir deri altından 25 mg plozasiran uygulanan grup, bir yıl sonunda SHASTA‑3’te %79, SHASTA‑4’te ise %81 trigliserid düşüşü elde etti; placebo grubunda ise bu düşüş %27 oldu. Aynı araştırmalarda, plozasiran alan hastalarda akut pankreatit vakalarının plasebo grubuna göre %78 daha az görüldüğü rapor edildi. 880 mg/dL’nin üzerindeki, geçmişte akut pankreatit geçirmiş yüksek riskli hastalarda ise plozasiran alanlarda pankreatit olayı tespit edilmedi; bu durum plasebo grubuna göre %100 azalma olarak bildirildi.

Plozasiran, RNA interference (RNA girişimi) teknolojisiyle çalışan bir tedavidir. İlacın hedefi, vücutta APOC3 proteininin üretimini azaltmak ve böylece trigliseridlerin kan dolaşımından daha hızlı temizlenmesini sağlamaktır. Batı Avustralya Üniversitesi’nden Prof. Gerald Watts, mevcut tedavi seçeneklerinin şiddetli hipertrigliseridemi hastalarında yeterince etkili olmadığını vurgulayarak, plozasiranın bu hasta grubuna yeni bir alternatif olabileceğini belirtti.

Güvenlik profili incelendiğinde, karaciğer enzimleri dahil rutin laboratuvar testlerinde klinik açıdan önemli bir değişiklik gözlenmedi. İlacın yan etkisi nedeniyle çalışmayı bırakma oranı plozasiran grubunda %1,4, plasebo grubunda ise %0,8 olarak kaydedildi. Prof. Watts, plozasiranın sınırlı tedavi seçeneklerine sahip hastalar için potansiyel bir yeni seçenek olabileceğini ifade etti.